作者：默思編輯部 發布：2026-10-20
瑞典藥廠Egetis Therapeutics旗下藥物Emcitate（學名tiratricol）9月28日正式取得美國FDA核准，成為全球第一款針對MCT8缺乏症患者的核准治療藥物。MCT8缺乏症又稱Allan-Herndon-Dudley症候群，是一種罕見的X染色體遺傳性疾病，患者體內甲狀腺素無法正常運送到腦部，但周邊血液中的甲狀腺素濃度卻異常偏高，進而引發一系列神經發展與代謝症狀。
Emcitate核准的適應症，是治療MCT8缺乏症成人與兒童患者的周邊甲狀腺毒症——也就是降低血液中過高的甲狀腺素濃度，藉此緩解心跳過快、血壓升高等症狀。這裡有一個關鍵限制必須說清楚：這款藥物處理的是周邊症狀，並沒有修復患者根本的基因缺陷，也無法讓甲狀腺素正常輸送到腦部，換句話說，它改善的是甲狀腺毒症這部分的生理症狀，而不是疾病背後的神經發展損傷本身。藥物標籤也特別註明，不建議用於原發性甲狀腺功能低下症患者。
Emcitate是每日服用一次的口服液體懸浮劑，可以直接口服或透過灌食管給藥。最常見的副作用包括腹瀉、嘔吐、皮疹與多汗。臨床人員需要特別留意的一點是，這款藥物可能干擾T3甲狀腺素的實驗室檢測，導致檢測結果出現假性偏高，這在後續追蹤治療效果時需要納入考量。
Emcitate先前已經取得FDA的孤兒藥資格、罕見兒科疾病資格、快速通道資格與突破性療法資格，並獲得優先審查，同時也取得了罕見兒科疾病優先審查券。歐盟執委會其實早在2025年2月就已經核准這款藥物，這次是美國市場的核准。根據疾病背景資料，MCT8缺乏症患者的中位預期壽命約為35歲，疾病本身對患者生活品質與家庭照護負擔的衝擊相當沉重。
MCT8缺乏症長期以來在美國沒有任何正式核准的治療選項，家庭與臨床醫師過去只能嘗試各種未經核准的甲狀腺相關藥物來緩解症狀。這次核准填補了這個長期的治療空白，雖然離「治癒」還有很長的距離，但對患者家庭而言，至少多了一個有正式臨床實證支持、而非仰賴醫師經驗性嘗試的治療選項。
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參考資料