作者：默思編輯部 發布：2026-09-18
克里夫蘭診所（Cleveland Clinic）進行的一項首次人體臨床試驗顯示，單次輸注CRISPR-Cas9基因編輯療法，對於藥物治療效果不佳的血脂異常患者，在為期一年的追蹤期間，展現出安全且有效的降膽固醇與三酸甘油酯效果。這項試驗結果已在2026年歐洲心臟病學會年會發表，並同步刊登於《新英格蘭醫學期刊》。
這項試驗最引人關注之處，在於其治療模式與傳統降血脂藥物截然不同——傳統他汀類或PCSK9抑制劑等降血脂藥物，需要患者持續規律服藥或定期注射才能維持療效；而這項CRISPR基因編輯療法，是透過單次輸注，直接對患者體內特定基因進行永久性編輯，理論上能達到「一次治療、長期持續發揮效果」的治療模式，這對需要終身服藥控制血脂的患者而言，若證實安全有效，將是治療模式上的根本性轉變。
試驗結果顯示，在最高劑量組患者中，治療12個月後，低密度脂蛋白（LDL，俗稱「壞膽固醇」）較基線降低達52.5%，三酸甘油酯降幅則達47.8%。這個降幅幅度相當可觀，且在整個一年追蹤期間，並未觀察到與治療相關的嚴重不良反應，這對於一項涉及永久性基因編輯的新興治療技術而言，是相當關鍵的安全性驗證里程碑。
這項試驗鎖定的患者族群，是對既有藥物治療效果不佳的血脂異常患者——這類患者往往已經嘗試過多種傳統降血脂藥物組合，卻仍無法將血脂控制在理想範圍，長期面臨較高的心血管疾病風險。對這類「已經無藥可用」的患者而言，一款透過全新作用機轉（基因編輯而非藥物抑制）發揮效果的治療選項，具有特別重要的臨床意義，即使目前仍處於早期臨床試驗階段，也代表著這類患者未來可能多一項治療選擇。
過去CRISPR基因編輯技術的臨床應用，多半集中在鐮刀型血球疾病、乙型地中海貧血等相對罕見的單基因遺傳疾病；這項試驗將CRISPR技術應用延伸到血脂異常這類影響人口比例遠高於罕見病、且已有多種既有藥物治療選項的常見慢性病領域，某種程度上代表基因編輯技術正嘗試從「解決罕見病無藥可醫的困境」，擴展到「為常見慢性病提供更持久有效的替代治療模式」這個更廣泛的應用疆界。
對於治療血脂異常與相關心血管疾病風險的臨床醫師而言，這項試驗結果雖然仍處於早期臨床階段，尚未成為可立即應用的常規治療選項，但代表著未來治療模式演進的重要方向——建議持續關注這類基因編輯療法後續更大規模、更長期追蹤試驗的數據發表，為未來可能納入臨床決策的新興治療選項預作準備。
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