作者：默思編輯部 發布：2026-06-18
事件重點
2026年6月，美國食品藥物管理局（FDA）發布了兩份重要的藥物研發指引草案，其中一份為《Master Protocols for Drug and Biological Product Development》，聚焦於「主方案（master protocol）」這種能同時評估多種藥物、多種疾病或多種疾病亞型的臨床試驗設計架構。
什麼是主方案試驗？
主方案底下常見三種變形：
一、籃式試驗（Basket trial）：同一種標靶藥物，同時在多種不同疾病或腫瘤類型中測試。最經典的案例是2018年FDA核准的larotrectinib（治療NTRK基因融合腫瘤），核准依據就是一項橫跨17種不同腫瘤類型、以「基因型」而非「解剖部位」為收案條件的籃式試驗——這也是FDA首度用「腫瘤不可知論（tumor-agnostic）」的邏輯核准藥物。
二、傘式試驗（Umbrella trial）：同一種疾病，依照不同的分子亞型分配到不同藥物臂，在同一份主方案下平行進行，例如肺癌領域的Lung-MAP試驗，依照基因檢測結果把病人分派到對應的標靶藥物臂。
三、平台試驗（Platform trial）：長期存在、可以隨時把新藥物臂「插進來」或把無效臂「移除」的彈性架構，COVID-19期間的RECOVERY試驗即為代表，這個試驗至今仍在持續運作，陸續驗證了地塞米松、托珠單抗等藥物的效果，也否定了氯奎寧的療效宣稱。
統計方法上的核心挑戰：資訊借用與型一誤差
主方案試驗最大的統計爭議在於「資訊借用（information borrowing）」——傘式試驗中不同藥物臂常常共用同一個對照組，看似節省樣本數，但如果各藥物臂之間的病人異質性太大，共用對照組反而會扭曲比較結果。FDA這份指引草案特別要求申請者說明：
一、如何透過alpha spending function或階層貝氏模型（hierarchical Bayesian model）控制多重比較下的型一誤差膨脹
二、平台試驗中途「新增臂」或「移除無效臂」時，是否會破壞原本的隨機分派完整性
三、不同期別（stage）之間病人族群是否存在時間趨勢（temporal trend），導致跨期比較失真
對實證醫學讀者的意義
傳統的實證醫學位階（RCT > 世代研究 > 病例對照）是以「單一介入、單一比較組」為前提設計的評讀框架，但主方案試驗常常是多臂、多期、共用對照組，傳統CONSORT檢核表並不足以完整評估這類設計的品質，因此國際期刊編輯委員會近年也在推動CONSORT的主方案延伸版本，要求作者額外揭露資訊借用假設與期別間的一致性檢定。
如果你正在準備實證醫學競賽或臨床論文寫作，很容易在文獻回顧中遇到這類新型試驗設計，光靠死記「證據金字塔」已經不夠用，需要理解試驗設計背後的統計邏輯才能正確評讀。
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