作者：默思編輯部 發布：2026-09-02
美國食品藥物管理局（FDA）於2026年8月5日核准Orzeyful（學名oveporexton）錠劑，用於治療成人第一型猝睡症。Orzeyful被定位為首款針對猝睡症這個完整疾病、涵蓋定義該疾病全部症狀範圍的藥物，而不只是緩解單一症狀。
Orzeyful是一款口服的orexin受體2促效劑，透過選擇性刺激orexin受體2來幫助恢復orexin訊號傳導。第一型猝睡症的核心病理機轉，正是患者體內負責維持清醒與調節快速動眼期睡眠的orexin（食慾素）神經元大量流失，導致orexin訊號嚴重不足，過去的治療藥物多半只能緩解嗜睡或猝倒等單一症狀，而Orzeyful則是直接針對這個訊號缺陷進行補償。
三期試驗達成主要療效指標：每日兩次服用oveporexton相較於安慰劑，在維持清醒程度上有顯著改善，同時在功能性影響與認知表現等次要指標上也觀察到改善，並且在幻覺與睡眠癱瘓等猝睡症常見伴隨症狀的發生率上明顯降低。藥物採口服錠劑形式，每日服用兩次。
常見的不良反應包括失眠、頻尿或急尿，以及唾液分泌過多，整體停藥率偏低，長期延伸試驗的持續使用率在完成者中超過95%，顯示藥物耐受性相對良好。
第一型猝睡症長期以來的治療策略是「見招拆招」——分別針對嗜睡、猝倒、夜間睡眠品質不佳等不同症狀給予不同藥物組合，Orzeyful的核准代表治療思維出現轉變：直接補償orexin訊號缺陷這個根本病理機制，理論上有機會一次改善多重症狀，而不需要疊加多種藥物。
在Orzeyful問世之前，第一型猝睡症的標準治療組合通常包括中樞神經興奮劑改善白天嗜睡、抗憂鬱藥物控制猝倒發作，以及Gamma-羥基丁酸鹽類藥物改善夜間睡眠品質，患者往往需要同時服用兩到三種不同機轉的藥物，並承受相應的多重副作用負擔。Orzeyful這類直接補償orexin訊號的單一藥物若能在臨床實務中展現持久療效，有機會讓部分患者的用藥方案大幅簡化，這對長期需要多重用藥管理的慢性病患者而言，在服藥遵從性與生活品質上都有實質助益。
orexin受體標靶藥物是睡眠醫學領域近年最重要的技術突破方向之一，具備神經藥理學與睡眠醫學背景的臨床研究人才，在這個相對小眾但技術含量高的次領域持續有穩定需求。