作者：默思編輯部 發布：2026-09-02
一項名為IB1001-303的全球三期臨床試驗結果顯示，口服藥物levacetylleucine（又稱N-乙醯-L-白胺酸）能顯著改善毛細血管擴張性運動失調症（Ataxia-Telangiectasia，簡稱A-T）患者的神經功能表現，FDA目前已對這項藥物的新藥申請授予優先審查資格。
IB1001-303是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的交叉試驗，在德國、斯洛伐克、西班牙、瑞士、英國與美國六個國家共十家跨國研究醫院執行，收案73名年齡介於4到50歲的參與者，試驗於2025年6月完成收案。
試驗在第12週達成主要療效指標：levacetylleucine組相較於安慰劑組，在SARA共濟失調評分量表上的改善幅度組間差異達-1.88分（levacetylleucine組-1.92分 vs 安慰劑組-0.14分，p<0.001），這個結果在成人與兒童患者族群中都獲得驗證。次要療效指標，包括ICARS量表與研究者整體印象改善量表（CGI-I），結果同樣支持levacetylleucine的療效，且未觀察到藥物相關的嚴重不良事件，耐受性與先前的臨床經驗一致。
Levacetylleucine是一種經過修飾的乙醯化胺基酸，作用機轉是進入酵素調控的代謝路徑，藉此修正細胞代謝功能異常，改善溶酶體與粒線體軸的功能，同時降低發炎反應並強化自噬作用，這是一種相對廣泛的細胞層級修復機轉，而非針對單一分子標靶的精準治療。
A-T是一種罕見的神經退化疾病，目前完全沒有任何獲准的治療藥物，患者主要仰賴症狀支持性照護。如果levacetylleucine獲得FDA正式核准，將成為第一款專門針對A-T獲准的治療藥物，對這個長期處於治療空白的病人族群而言，是相當關鍵的里程碑。
這項試驗採用交叉試驗設計，也就是每位受試者在試驗過程中會先後接受藥物與安慰劑兩種處置（依隨機分配的順序），而不是傳統的平行分組設計。這種設計在罕見疾病試驗中相對常見，主要優勢是能用較少的受試者人數（本試驗僅73人）就達到足夠的統計檢定力，因為每位受試者都同時扮演自己的對照組，能有效降低個體間差異對結果判讀的干擾，這對於病人族群本來就稀少的罕見疾病試驗而言，是相當務實的設計選擇。
罕見疾病藥物開發雖然病人族群規模小，但監管機構通常提供加速審查等誘因，具備罕見疾病臨床試驗設計與跨國多中心協調經驗的臨床研究人才，在這個領域持續有穩定的職涯需求。