作者：默思編輯部 發布：2026-09-14
FDA已受理並授予優先審查lirafugratinib的新藥申請，這款藥物用於治療曾接受過治療、無法切除、局部晚期或轉移性、且帶有FGFR2融合或重排的膽管癌患者，PDUFA目標行動日期訂為2026年9月27日。
Lirafugratinib（開發代號RLY-4008）是一款鎖定FGFR2的標靶藥物，這次新藥申請的送審依據，是來自第一/二期REFOCUS試驗的數據，這項試驗評估了lirafugratinib在帶有FGFR2基因變異的膽管癌患者中的療效與安全性表現。
膽管癌是一種相對罕見但預後不佳的癌症，其中一部分患者的腫瘤帶有FGFR2基因融合或重排這類特定分子變異，這類帶有明確驅動基因變異的病人族群，正是精準標靶治療最能發揮效益的對象——透過鎖定驅動腫瘤生長的特定分子路徑，標靶藥物理論上能比傳統化療更精準地抑制腫瘤生長，同時降低對正常細胞的傷害。
這款藥物目前送審的適應症，鎖定的是曾接受過治療、病情惡化後的二線治療族群，這代表對於已經接受過標準治療但疾病持續惡化的FGFR2變異膽管癌患者而言，如果lirafugratinib順利核准，將為他們提供一項新的、具備明確分子機轉基礎的治療選項。
膽管癌長期以來治療選項相對有限，近年隨著FGFR抑制劑這類標靶藥物陸續問世，這個癌別的精準醫療版圖正在逐步擴展。Lirafugratinib如果順利核准，將進一步豐富FGFR2變異膽管癌患者的治療選擇，也讓臨床端在治療策略規劃上，能有更多依據病人基因型量身打造治療方案的空間。
要讓合適的膽管癌患者接受lirafugratinib這類標靶治療，前提是病人必須先接受腫瘤基因檢測，確認腫瘤確實帶有FGFR2融合或重排這類特定分子變異。這也凸顯出精準醫療時代，基因檢測普及度與臨床端銜接流程的重要性——如果病人沒有機會接受適當的分子檢測，即使市面上已有對應的標靶藥物，也無法真正惠及這群本應受益的病人。
FGFR標靶治療是膽道與泌尿系統腫瘤精準醫療的重要研發方向，具備分子腫瘤學與標靶藥物臨床試驗背景的研發與臨床人才，在這個持續擴張的精準腫瘤治療次領域會有更多發揮機會。