作者：默思編輯部 發布：2026-09-14
必治妥施貴寶（Bristol Myers Squibb）尋求擴大心臟肌凝蛋白抑制劑mavacamten（商品名Camzyos）的核准範圍，納入12歲以上、未滿18歲、有症狀的阻塞性肥厚性心肌病（Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy, oHCM）青少年患者，FDA已受理這項補充新藥申請並授予優先審查，PDUFA目標行動日期為2026年9月30日。
如果這項適應症擴大獲得核准，Camzyos將成為第一款獲准用於治療青少年阻塞性肥厚性心肌病的心臟肌凝蛋白抑制劑，這對這個過去缺乏這類標靶藥物治療選項的青少年病人族群而言，是重要的里程碑。
這項申請的支持依據，來自隨機、雙盲、安慰劑對照的SCOUT-HCM試驗，收案年齡介於12歲以上未滿18歲、紐約心臟學會（NYHA）功能分級第二或第三級的阻塞性肥厚性心肌病青少年患者，隨機分配接受mavacamten（23人）或安慰劑（21人）治療，每日一次，持續28週。試驗達成主要療效指標，顯示相較於安慰劑組，mavacamten組在第28週時，Valsalva動作下左心室流出道壓力階差（LVOT gradient）較基準值出現具臨床意義且統計顯著的下降。
Mavacamten屬於心臟肌凝蛋白抑制劑，作用機轉是透過調節心肌收縮蛋白的活性，減少心臟過度收縮的程度，藉此改善阻塞性肥厚性心肌病患者因心室肥厚導致的血流阻塞問題。這款藥物先前已核准用於成人阻塞性肥厚性心肌病患者，這次尋求的是將適應症向下延伸到青少年族群。
阻塞性肥厚性心肌病的青少年患者，過去的治療選項主要仰賴乙型阻斷劑等傳統藥物，或是在症狀嚴重時考慮侵入性的手術介入（例如室中隔切除術）。心臟肌凝蛋白抑制劑這類標靶心肌收縮機轉的藥物，如果核准用於青少年族群，有機會為這群病人提供一項介於傳統藥物與侵入性手術之間、機轉更精準的治療選項，可能延緩或減少對手術介入的需求。
心臟肌凝蛋白抑制劑這類新興心臟藥物機轉持續往兒童與青少年族群擴展適應症，具備兒童心臟藥理學與臨床試驗設計背景的研發與臨床人才，在這個精準心臟醫學的次領域持續有穩定需求。