作者：默思編輯部 發布：2026-09-15
美國生技公司OS Therapies開發的OST-HER2，是一款鎖定預防兒童骨肉瘤（osteosarcoma）肺轉移復發的基因編輯李斯特菌免疫療法，目標是已完全切除肺轉移病灶的復發性骨肉瘤患者。2026年9月中旬，公司將與FDA召開Type C統計方法會議，討論2.5年整體存活（OS）數據，這場會議的結果將直接影響加速核准申請的後續走向。
OST-HER2的技術路線相當特殊：它是一款基因編輯的李斯特菌（Listeria）免疫療法疫苗，設計上同時鎖定三個突變HER2表位，理論上只要腫瘤或微轉移病灶帶有其中任一表位，就能被免疫系統辨識攻擊。這種利用減毒細菌作為抗原遞呈載體、訓練免疫系統辨識腫瘤相關蛋白的策略，近年在多種實體腫瘤的免疫治療研發中被反覆嘗試，但成功案例仍相對少見，骨肉瘤這類兒童罕見癌症的應用更是稀少。
公司公布的二b期臨床試驗數據顯示，OST-HER2在12個月無事件存活（EFS）這項主要終點上展現具臨床意義的效益，次要終點整體存活（OS）數據同樣呈現正向結果。骨肉瘤好發於兒童與青少年，一旦發生肺轉移復發，治療選項相當有限、預後普遍不佳，因此即使是中等幅度的存活改善，對這個病人族群也具有重要臨床價值。
OST-HER2已取得FDA與歐洲藥品管理局（EMA）的孤兒藥資格與快速通道資格，並取得FDA罕見兒童疾病資格（RPDD）——這意味著若最終取得加速核准，公司將有機會獲得優先審查券（Priority Review Voucher），可用於加速公司其他產品線的審查，或是轉售給其他藥廠，具有相當的商業價值。今年稍早，公司已向FDA提交滾動式生物製劑許可申請（BLA），目標是在2026年下半年取得加速核准。
骨肉瘤是相對罕見的兒童癌症，過去數十年治療方式進展有限，新藥開發動能長期不足。像OST-HER2這樣鎖定「預防復發」而非「治療既有腫瘤」的策略，如果最終獲得核准，將為完成手術切除後的高風險患者，提供過去欠缺的復發預防選項，對兒童腫瘤科臨床工作者而言是值得持續追蹤的治療進展。
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