作者：默思編輯部 發布：2026-07-29
對於決定藥物是否核准上市的關鍵（pivotal）申請，隨機對照試驗（RCT）仍然是FDA認定的證據標準，這一點在2026年並未改變。但FDA近期的方法學指引更明確地把真實世界證據（Real-World Evidence, RWE）定位為「互補角色」，而不是嘗試取代RCT的地位。
RCT雖然是黃金標準，卻經常無法完整捕捉真實世界病人族群的多樣性——這就是所謂的「療效與效果落差（efficacy-effectiveness gap）」：一種藥物在嚴格篩選、高度控制的臨床試驗環境下展現的療效（efficacy），跟這種藥物實際上市後、在真實臨床情境（用藥順從度參差不齊、病人共病更複雜）下展現的效果（effectiveness），經常存在明顯落差。RWE正是為了補上這塊拼圖而存在。
2025年12月發布的指引，允許醫療器材申請案使用去識別化（de-identified）的真實世界資料；2026年3月正式通過的ICH M14規範，則為藥物安全性評估中使用RWE，設下了明確的方法學標準。這代表RWE在藥物安全監測（而不只是療效評估）上的角色，正在被更系統化地規範，而不是任憑各家藥廠自行定義何謂「可信的真實世界證據」。
近年方法學研究愈來愈重視「原則性整合（principled integration）」RCT與RWE的證據生成方式——不是單純選邊站，而是設計出能同時運用兩種證據來源、又能維持法規等級證據標準的統計方法。這類整合模式在治療標籤擴增（label expansion）、上市後安全性監測，以及精準醫療應用等情境下，特別有實務價值。
真實世界資料集（例如電子病歷、健保理賠資料、疾病登錄系統）普遍存在方法學上的挑戰：欄位不完整、編碼方式不一致、追蹤時間長短不一，以及選樣偏差等問題，申請廠商在使用這類資料佐證申請案時，必須主動處理這些資料品質議題，而不能假設真實世界資料「量夠大就自動可信」。
面對愈來愈多引用真實世界證據的研究報告或核准新聞，評讀時務必先確認：這份RWE是扮演「補充佐證」還是「主要證據」的角色、資料來源的品質與代表性如何、以及研究團隊是否有妥善處理混淆因子與選樣偏差。
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