作者：默思編輯部 發布：2026-09-16
美國FDA於2026年9月核准更新Merck旗下Winrevair（學名sotatercept-csrk）的藥品標籤，新增證據顯示在既有背景治療基礎上加用Winrevair，能降低成人肺動脈高壓（PAH，世界衛生組織第一組肺高壓）患者發生臨床病情惡化事件（包括住院、肺臟移植、死亡）的風險。這次標籤更新的關鍵證據來自三期ZENITH試驗。
ZENITH試驗結果顯示，在世衛功能分級第三或第四級（病情較嚴重）的成人PAH患者中，加用Winrevair使重大病態與死亡的複合風險降低達76%。這個幅度的風險下降在心肺血管疾病領域的臨床試驗中相當罕見——多數新藥試驗若能證明20%至30%的風險下降，就已經被視為具有重要臨床意義；76%這樣的效果幅度，說明這款藥物對這個病人族群的效益極為顯著。
值得注意的是，ZENITH試驗因為療效「壓倒性顯著」而提前終止——這在臨床試驗設計中屬於一種特殊情況：試驗通常設有期中分析機制，若在試驗尚未完全跑完預定期程時，數據監測委員會就已經能確認治療組的效益遠超安慰劑組到某個統計顯著性門檻，基於倫理考量（不應讓對照組患者繼續承受可避免的風險），就會建議提前終止試驗並讓所有患者都能取得有效治療。這種「因效果太好而提前結束」的試驗結果，通常被視為藥物療效證據等級中最具說服力的一種。
Winrevair是一款活化素訊號抑制劑（activin signaling inhibitor），這代表其作用機轉與傳統PAH治療藥物（多數針對血管收縮/舒張的訊號路徑，如內皮素受體拮抗劑、磷酸二酯酶抑制劑）不同，而是鎖定另一條與血管重塑相關的生物路徑。這也是為什麼Winrevair能夠「疊加」在既有背景治療之上發揮額外效益，而非單純取代原有藥物——不同機轉的藥物並用，正是PAH這類複雜慢性疾病治療愈來愈常見的策略方向。
值得臨床工作者留意的是，由於Winrevair存在造成紅血球增多症（erythrocytosis）與血小板減少症（thrombocytopenia）的風險，用藥期間需要定期監測血紅素與血小板數值，常見不良反應則包括感染、鼻出血與腹瀉。
對於治療PAH患者的心臟科與胸腔科醫師而言，這次標籤更新等同於進一步鞏固了Winrevair作為背景治療「加法藥物」的臨床地位——對於病情較嚴重（功能分級三或四級）的患者，及早合併使用Winrevair而非等到病情惡化才考慮升級治療，可能是更符合這次試驗證據所支持的臨床決策方向。
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