作者：默思編輯部 發布：2026-09-10
美國食品藥物管理局（FDA）於2026年9月3日正式核准Zanvastr（學名zilganersen，由Ionis Pharmaceuticals開發），做為兒童與成人亞歷山大氏病（Alexander Disease，AxD）患者的首款、也是目前唯一一款疾病修飾治療藥物。
這項核准的時程值得留意——這款藥物先前已獲FDA受理優先審查，原訂PDUFA目標行動日期為9月22日，但FDA這次提前在9月3日就完成審查並正式核准，比原訂時程提早了近三週，這通常反映審查團隊對這款藥物的臨床數據與安全性資料相當有信心，不需要用滿完整的審查期限。
Zanvastr是一款反義寡核苷酸（antisense oligonucleotide）藥物，設計目的是抑制過量GFAP（膠質纖維酸性蛋白）的生成，這正是亞歷山大氏病的分子病因所在——患者體內GFAP基因的致病變異，導致這種蛋白質在腦內星狀膠質細胞中過量堆積，破壞細胞正常功能。Zanvastr透過直接阻斷這個致病蛋白的生成源頭，達到延緩疾病進展的效果。
先前公布的關鍵試驗頂線數據顯示，接受50毫克劑量治療的患者，在第61週的主要療效指標（以10公尺步行測試評估的步行速度）上，展現出統計上顯著且具臨床意義的穩定效果，組間平均差異達33.3%，同時安全性與耐受性表現良好。
亞歷山大氏病是一種發生率約百萬分之一到三百萬分之一的極罕見神經疾病，過去完全沒有任何獲准的治療藥物，患者只能仰賴症狀支持性照護。Zanvastr的正式核准，讓這個長期處於治療空白的病人族群，終於有了第一款經過嚴謹臨床試驗驗證、正式獲得監管機構認可的治療選項。
這項核准也再次證明反義寡核苷酸技術在治療罕見神經疾病上的可行性，隨著這類技術平台在愈來愈多罕見疾病適應症上取得成功案例，預期會有更多藥廠加碼投入類似的核酸藥物研發，嘗試複製這種「直接阻斷致病蛋白生成源頭」的治療策略。
反義寡核苷酸藥物平台持續在罕見神經疾病領域取得突破，具備核酸藥物設計與罕見疾病臨床試驗經驗的研發人才，在這個技術門檻高、但社會意義重大的領域持續有穩定需求。