作者：默思編輯部 發布：2026-09-15
GSK開發的zidesamtinib於2026年7月22日獲美國FDA核准，用於治療曾接受過ROS1抑制劑治療、且為局部晚期或轉移性ROS1陽性非小細胞肺癌（NSCLC）的成人患者，核准時間早於原訂9月18日的PDUFA審查期限，該藥物先前已取得突破性治療與孤兒藥資格認定。
支持這次核准的關鍵臨床證據來自ARROS-1試驗，共納入117名曾接受治療的ROS1陽性NSCLC患者。試驗結果顯示，客觀反應率（ORR）達44%，6個月與12個月的反應持續率（DoR）分別為82%與69%。特別值得關注的是，試驗也觀察到藥物對合併腦轉移的患者仍具有臨床活性，顯示這款藥物具備中樞神經系統（CNS）穿透活性——這對ROS1陽性肺癌患者相當關鍵，因為這類患者相當高比例會出現腦轉移。
ROS1陽性NSCLC患者在接受第一代ROS1抑制劑（如crizotinib、entrectinib）治療後，多數最終會產生抗藥性或疾病惡化，此時如果沒有有效的後線治療選項，患者往往只能轉向傳統化療，療效與生活品質都大打折扣。zidesamtinib的核准填補的正是這個「治療後線斷層」；而CNS活性的意義在於，許多後線治療藥物即使對原發部位腫瘤有效，卻難以穿透血腦屏障處理腦轉移病灶，導致腦部復發成為治療失敗的常見原因——zidesamtinib在這方面展現的數據，讓它在後線選項中更具吸引力。
開發商Nuvalent在2025年11月遞交新藥申請，FDA受理後給予優先審查資格，最終在原訂PDUFA日期前近兩個月就完成核准，反映出FDA對這類已展現明確療效訊號、且填補明確治療缺口的標靶藥物，審查節奏正持續加快。
對於治療ROS1陽性肺癌的臨床團隊來說，zidesamtinib的核准意味著治療決策樹又多了一個分支節點——後線治療選擇不再只能倒退回化療，而是可以評估患者的抗藥性機轉與腦部病灶狀況後，選擇具CNS活性的標靶藥物延續精準治療路線。這也再次印證了肺癌治療領域「先做基因檢測分型、再選對應標靶藥物」的臨床路徑，正隨著新藥不斷上市而愈來愈細緻化。
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