作者：默思編輯部 發布：2026-09-02
Ionis Pharmaceuticals開發的反義寡核苷酸（antisense oligonucleotide）藥物zilganersen，其新藥申請已獲FDA受理優先審查，PDUFA目標行動日期訂為2026年9月22日，這款藥物瞄準的是亞歷山大氏病（Alexander Disease，簡稱AxD）這個發生率約百萬分之一到三百萬分之一的極罕見神經疾病。
亞歷山大氏病是一種罕見、進行性且往往致命的神經系統疾病，影響腦內一種稱為星狀膠質細胞（astrocyte）的細胞類型。這個疾病是由GFAP（膠質纖維酸性蛋白）基因的致病變異所引起，導致GFAP蛋白在星狀膠質細胞中過量堆積，進而破壞細胞正常功能，患者會出現漸進性的神經功能退化。
Zilganersen是一款反義寡核苷酸藥物，設計目的是抑制過量GFAP蛋白的生成，直接針對這個疾病的分子病因下手，而不只是緩解下游症狀。這種「阻斷致病蛋白生成源頭」的治療策略，是近年反義寡核苷酸技術在罕見神經疾病領域展現出的核心優勢。
Ionis公布的關鍵試驗頂線數據顯示，接受50毫克劑量zilganersen治療的兒童與成人亞歷山大氏病患者，在第61週的主要療效指標——以10公尺步行測試評估的步行速度——展現出統計上顯著且具臨床意義的穩定效果，組間平均差異達33.3%（p=0.0412），同時安全性與耐受性表現良好。
Zilganersen先前已分別於2020年獲得FDA孤兒藥資格與罕見兒科疾病資格認定，並於2019年獲得歐洲藥品管理局的孤兒藥資格認定，此後又陸續取得FDA快速通道與突破性治療資格認定，反映監管機構對這款藥物潛在臨床價值的持續重視。
目前亞歷山大氏病沒有任何獲准的治療藥物，患者只能仰賴症狀支持性照護。如果zilganersen在9月22日前獲得核准，將成為這個疾病領域第一款正式獲准的治療藥物，對這群長期缺乏治療選項的極罕見疾病患者具有重大意義。
反義寡核苷酸技術平台持續往更多罕見神經疾病適應症擴展，具備核酸藥物設計與罕見神經疾病臨床試驗經驗的研發人才，在這個技術門檻高、但社會意義重大的領域持續有穩定需求。